Médicos españoles prueban un nuevo fármaco experimental que ha curado la leucemia avanzada en 18 pacientes

El Hospital La Fe de Valencia va a participar en uno de los nuevos ensayos clínicos internacionales en los que se va a probar la seguridad y eficacia del revumenib, una nueva terapia dirigida contra la leucemia mieloide aguda, un cáncer de la sangre en el que las células madre de la médula ósea proliferan de forma anómala y con una baja tasa de supervivencia. Este fármaco experimental ha mostrado resultados esperanzadores en un primer estudio llevado a cabo por investigadores del Anderson Cancer Center de la Universidad de Texas, curando a 18 pacientes que estaban prácticamente desahuciados ya que su enfermedad no había respondido a ninguno de los tratamientos disponibles.

Los resultados se han publicado en la revista Nature y forman parte de un ensayo clínico del medicamento en fase I, o sea solo con una pequeña muestra de pacientes en la que se busca establecer la dosis y la seguridad del fármaco.

Nuevo estudio en 440 pacientes

Los investigadores quieren ahora ampliar este estudio y avanzar hacia la fase II (en la que ya se mide la eficacia del medicamento y no solo su seguridad y la dosis necesaria) y entre los centros participantes estará el valenciano de La Fe junto a otros españoles y hospitales de Estados Unidos, Australia, Canadá y Países Bajos. "Estamos pendientes de la aprobación de la Agencia Española del Medicamento para nuestra inclusión y empezar a reclutar pacientes", ha explicado el hematólogo de La Fe, Pau Montesinos, coordinador del grupo de Leucemia Mieloide Aguda del Programa Español de Tratamientos en Hematología (Pethema), que agrupa a más de 150 centros en España, Portugal yLatinoamérica.

En total, el ensayo probará la eficacia del revumenib en 440 pacientes todos con leucemias mieloides agudas, con reordenamientos del gen KMT2A o mutaciones en NPM1, y en los que la enfermedad ha vuelto a aparecer o no han respondido a tratamientos previos. Montesinos ha agradecido al sistema valenciano de salud el que La Fe pueda participar en un ensayo internacional de estas características ya que "dentro de un hospital público se va a dar acceso a pacientes de toda la Comunitat Valenciana y de fuera a estas terapias innovadoras".

Baja supervivencia por falta de terapias dirigidas

El problema con la leucemia mieloide aguda (de la que se detectan unos 3.000 nuevos casos al año en España) es que tiene una supervivencia especialmente baja sobre todo conforme mayor es la edad del paciente. "En menores de 65 o 70 años sí se dan tratamientos con intención curativa más agresivos pero en mayores de 70 años, se dan menos agresivos, pero también son menos eficaces", explica el experto. La mediana de edad al diagnóstico de este tipo de leucemia es, sin embargo de "70 años", por lo que el nuevo fármaco da esperanza a un grupo de pacientes que ahora solo contaban con opciones terapéuticas agresivas como la quimioterapia.

Los resultados de ese primer estudio "implican que el fármaco tiene un buen potencial, por lo menos inicialmente porque son tratamientos además poco tóxicos, orales por lo general", explica Montesinos. Para el experto los porcentajes conseguidos de remisión son "buenos" teniendo en cuenta que son pacientes con leucemia "resistente que ya habían pasado por otros tratamientos y solo se está probando esta terapia de forma individual".

Años hasta su aplicación total

Aún faltarán "años", sin embargo, para que estos buenos resultados se traduzcan en que el fármaco se pueda estar aplicando en pacientes fuera de la fase experimental pero según explica Montesinos hay una verdadera "carrera" para desarrollar el medicamento entre laboratorios, lo que puede favorecer que su implantación se acelere. "Va a tener su utilidad para estas personas en recaída, con estas mutaciones y que no tienen otras opciones. Se les va a poder rescatar e ir después a un trasplante que los cure totalmente", añade Montesinos ya que este tipo de cáncer de la sangre suele tener una alta tasa de reincidencia.

Ahora, además, los ensayos se están centrando en aplicar la terapia dirigida por sí sola y solo en pacientes con leucemia avanzada pero si las investigaciones avanzan "lo normal es que si va bien en poco tiempo se puedan abrir también ensayos clínicos para probarlo en combinación con otras terapias (como la quimioterapia) y en primera línea", es decir, usar esta terapia dirigida "desde el principio y eso sí que puede aumentar el porcentaje de pacientes curados. Habrá que confirmarlo en la fase III", apunta el hematólogo de La Fe.