La investigación de terapias avanzadas, en vilo

La actual revisión de la legislación farmacéutica europea que estudia la Unión Europea, que pretende garantizar la equidad, el acceso y la asequibilidad de las tecnologías sanitarias, contempla una enmienda del PP y Ciudadanos en el Parlamento Europeo que prácticamente elimina la exención hospitalaria, una vía regulatoria alternativa que permite la fabricación de terapias avanzadas en centros académicos, sin participación del sector empresarial, dirigidas a pacientes con pocas alternativas terapéuticas, como, por ejemplo, enfermos con patologías raras, que muchas veces quedan fuera de los ensayos clínicos por falta de pacientes.

La enmienda recoge el posicionamiento de la industria farmacéutica europea, que habla de “mejorar” esta cláusula con el fin de “reducir la incertidumbre en torno a estos medicamentos, garantizar la seguridad y calidad y, a su vez, preservar la integridad del mercado único, con la vista puesta en el beneficio de los pacientes”. Sin embargo, esta “mejora” ha puesto en alerta a diversos colectivos de médicos e investigadores, entre ellos, la Fundación Salud por Derecho, Médicos del Mundo, la Sociedad Española de Inmunología y la Red Española de Terapias Avanzadas (TERAV), que temen que los cambios en la exención hospitalaria hagan peligrar la investigación en hospitales públicos.

“Eliminar esta cláusula repercutiría de forma muy negativa en la investigación de terapias avanzadas”

José Luis Labandeira

— Investigador

El reglamento (CE) nº 1394/2007 sobre medicamentos de terapia avanzada (ATMP, por sus siglas en inglés) –que incluye terapias celulares, terapias génicas e ingeniería tisular– contempla la cláusula de exención hospitalaria, que corresponde a las autoridades nacionales –en España compete a la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS)–, que exigen unas normas de fabricación equivalentes a la de los medicamentos industriales, así como datos de seguridad y eficacia. En España, sólo hay tres exenciones autorizadas en estos momentos: la del Hospital Puerta de Hierro de Madrid para un medicamento con células de médula ósea; la de la Clínica Centro con células de cartílago, y la del Clínic de Barcelona para inmunoterapia CAR-T contra la leucemia linfoblástica aguda.

Según José Luis Labandeira, director del Departamento de Ciencias Morfológicas de la Universidad de Santiago de Compostela (USC) e investigador principal de uno de los 32 grupos que integra la Red Española de Terapias Avanzadas (TERAV), bajo el paraguas de la exención hospitalaria se pretende desarrollar productos para tratar a pacientes que no puedan beneficiarse de terapias avanzadas por diversas razones: enfermedades raras que no cumplen parámetros comerciales para las compañías farmacéuticas, cubrir aspectos aun no cubiertos por terapias comerciales, mejorar determinados aspectos negativos de terapias comerciales, o cubrir dificultades de suministro o coste para el sistema nacional de salud.

“Hay fármacos inasumibles para los Estados si los dejamos en manos de la industria privada”

Jorge Cameselle

— Investigador

En su opinión, los cambios que se plantean hacen “prácticamente inviable” la exención hospitalaria, lo que supondría un grave perjuicio para los pacientes a los que no puedan llegar los productos de la industria farmacéutica. Además, repercutiría “de forma muy negativa sobre la investigación innovadora en terapias avanzadas, que se está desarrollando intensamente en hospitales e instituciones académicas”. “En primer lugar, se vería muy disminuido el principal impulso que mueve a los investigadores en este campo, que es llevar lo más rápidamente posible el producto de la investigación y sus mejoras e innovaciones al beneficio del paciente. En segundo lugar, ante la imposibilidad de generar directamente esos productos terapéuticos, el esfuerzo económico que durante estos años han realizado las agencias de investigación sanitarias para apoyar esas investigaciones innovadoras se reducirían notablemente, con la consiguiente caída de las investigaciones en el ámbito de las terapias avanzadas en hospitales e instituciones académicas europeas”, añade.

Por su parte, el médico de atención primaria e investigador Jorge Cameselle entiende que la revisión de la legislación farmacéutica es un paso positivo para intentar garantizar la universalidad, gratuidad y calidad del sistema sanitario, pero matiza que la exención hospitalaria debe coexistir con la investigación farmacéutica. “Algunos de los medicamentos de terapias avanzadas alcanzarían unos costes inasumibles para cualquier Estado si los dejamos en manos de la industria farmacéutica privada. Algunos sobrepasan con creces el millón de euros por paciente. Esos costes tan elevados conllevan que el sistema público rechace financiar medicamentos para enfermedades graves por ser muy caras. La esperanza para contrarrestar esto pasa por permitir la fabricación, dentro de las instituciones sanitarias públicas, de terapias avanzadas”, argumenta.

“Los pacientes que acceden al régimen de exención hospitalaria no tienen otras alternativas"

Carmen López

— Directora de la Federación Gallega de Enfermedades Raras

Estas entidades cuentan con el apoyo de los pacientes. “La industria farmacéutica para nosotros es primordial, pero creo que debe coexistir con la investigación hospitalaria porque los pacientes que acceden a este tipo de terapias mediante el régimen de exención hospitalaria no tienen ninguna otra alternativa terapéutica”, comenta Carmen López, directora de la Federación Gallega de Enfermedades Raras y Crónicas (FEGEREC), que, sin embargo, sí es partidaria de que unifiquen criterios dentro del ámbito europeo. “Creo que esto sería positivo para reducir la posible incertidumbre y alcanzar la equidad”, apunta.

“El debate europeo debe servir para reforzar cualquier fórmula que beneficie a los enfermos, como la exención hospitalaria, que ha demostrado su éxito”, apunta Patricia Nieto, responsable de investigación de la Asociación Española Contra el Cáncer (AECC).