SANIDAD PÚBLICA

Enfermedades raras en España: 60 medicamentos huérfanos no tienen financiación

A 31 de diciembre de 2022, España contaba con 123 medicamentos huérfanos con Código Nacional y 63 financiados, lo que significa que 60 productos huérfanos siguen pendientes de financiación en nuestro país

Un bote de medicamentos.

Un bote de medicamentos.

Nieves Salinas

Nieves Salinas

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha dado a conocer este lunes el 'Informe Anual de Acceso a los Medicamentos Huérfanos' en España, un estudio que -como avanzó la entidad hace apenas unos días, con los primeros datos- confirma que 2022 fue un año "muy esperanzador" para los pacientes europeos con dolencias minoritarias mientras que, en España, siguen aumentando los retrasos en la aprobación de estos fármacos. Es más, AELMHU cifra en 60 los fármacos para dolencias minoritarias que siguen pendientes de financiación en nuestro país.

Ante la celebración del Día Mundial de las Enfermedades Raras, el 28 de febrero, AELMHU hace una valoración de sus indicadores de acceso. Advierte la asociación que estamos ante "un curso decisivo" para la industria farmacéutica en nuestro país, ya que están previstos proyectos importantes como la nueva Ley de Garantías y Uso Racional de los Medicamentos, el nuevo Reglamento Europeo de Medicamentos Huérfanos, la nueva Estrategia Farmacéutica para Europa, el Plan Estratégico de la Industria Farmacéutica 2023-2025 o la presidencia española del Consejo de la Unión Europea.

Máximos históricos en la UE

El resumen ejecutivo del 'Informe de Acceso Anual 2022' de AELMHU -un análisis de indicadores que la asociación realiza desde hace siete años- que profundiza este año en el examen de aspectos relevantes, como aquellos tratamientos huérfanos que cuentan con autorización de comercialización comunitaria pero todavía no disponen de Código Nacional en nuestro país, revisando los plazos y las áreas terapéuticas con las que se corresponden.

Entre las principales conclusiones, destacan que la Unión Europea alcanzó en 2022 máximos históricos tanto en nuevas designaciones huérfanas de productos con nombre comercial (29) como en nuevas autorizaciones de comercialización (24), lo que ha elevado la cifra de productos con designación huérfana positiva a 195, y a 146 los autorizados.

Sin embargo, a 31 de diciembre de 2022, España contaba con 123 medicamentos huérfanos con Código Nacional y 63 financiados, lo que significa que 60 productos huérfanos siguen pendientes de financiación en nuestro país, cinco más que en 2021, cerca de la mitad (45%) de los cuales lleva más de tres años esperando su incorporación al Sistema Nacional de Salud.

Por otro lado, el tiempo medio de espera para lograr una decisión de precio y reembolso, en el caso de los 9 medicamentos huérfanos que sí fueron financiados, se elevó hasta los 34 meses, 10 meses más de media que el año pasado, lo que podría estar alejando la llegada de la innovación a nuestro país, como demuestran los 23 fármacos con autorización comunitaria que, según este informe, todavía no habrían llegado al mercado español.

Un pacto colectivo

Por vez primera en sus documentos de análisis, la entidad plantea una propuesta alternativa de modelo para este tipo de fármacos con recomendaciones que ya se han dado a conocer al Ministerio de Sanidad, y que abordan aspectos como el reconocimiento del valor económico y social que aporta la investigación sobre nuevos productos, la equidad en el acceso a los tratamientos, la agilización de procesos burocráticos, la mejora del proceso de evaluación o los nuevos modelos de financiación. Se dirigen "a dotar de mayor certidumbre, transparencia y participación" a todo el trámite de aprobación de estos tratamientos.

A partir de los datos recabados a lo largo del pasado año, AELMHU ha convocado a todos los agentes implicados a "un gran pacto colectivo" con el fin de buscar consensos alrededor de las soluciones "que de verdad mejoran la calidad de vida de todas las personas y familias que padecen una enfermedad minoritaria". En España, se calcula que hay cerca de tres millones de personas que padecen una dolencia poco frecuente.