El drama de las enfermedades raras: España tarda tres años en financiar un medicamento huérfano

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha hecho públicos los primeros resultados de su informe anual de acceso a medicamentos huérfanos en Europa y su disponibilidad para los pacientes con enfermedades raras en España. Según los primeros datos analizados, 2022 fue "un año excelente a nivel comunitario", con máximos históricos en nuevas designaciones huérfanas de productos con nombre comercial (29) así como de autorizaciones de comercialización europeas (24), lo que ha elevado la cifra de medicamentos huérfanos autorizados en la Unión Europea (UE) a 146.

En sentido contrario, el estudio también revela que los indicadores en España "se encuentran lejos de ser extraordinarios". Aunque un total de 17 nuevos fármacos adquirieron Código Nacional (CN) en nuestro país, sólo 9 fueron financiados, lo que representa un descenso de un 37% con respecto al ejercicio pasado (5 productos financiados menos). Además, el 100% de esos nuevos productos financiados obtuvieron un precio condicionado: todos presentan condiciones de seguimiento, 4 están sometidos a coste máximo por paciente y dos, tienen techo de gasto, indica AELMHU.

A 31 de diciembre de 2022, España contaba con 123 medicamentos huérfanos con Código Nacional y 63 financiados, lo que significa que 23 fármacos aprobados a nivel europeo no han llegado al mercado nacional

En total, con datos de la entidad, a 31 de diciembre de 2022, España contaba con 123 medicamentos huérfanos con Código Nacional y 63 financiados, lo que significa que 23 fármacos aprobados a nivel europeo, no han llegado todavía a nuestro mercado, el 16% del total de los autorizados a nivel comunitario, la cifra más alta de los últimos 4 años. AELMHU publica sus datos de cara al Día de las Enfermedades Raras, que se celebra el próximo 28 de febrero.

Tiempos de espera

La entidad, que agrupa a empresas farmacéuticas y biotecnológicas que desarrollan terapias innovadoras para los pacientes que padecen enfermedades raras y ultrarraras -unos tres millones de personas en España- destaca que "uno de los elementos que más influye en esta situación" son los dilatados tiempos de espera que, lejos de mejorar, aumentaron un 42% en el último ejercicio. Así, explica la asociación, el tiempo promedio entre el Código Nacional -código o número de registro que identifica cada una de las presentaciones de un medicamento- y la financiación de un producto huérfano, supera en nuestro país los 34 meses, casi 3 años, muy lejos de los 6 meses deseables como tiempo medio máximo para la aprobación y financiación.

60 fármacos siguen sin financiar en nuestro país, 5 más que en 2021, de los cuáles un 45% lleva esperando financiación más de 3 años.

Para María José Sánchez Losada, presidenta de AELMHU, los primeros resultados del informe "nos llevan a reivindicar, una vez más, que España debería ser capaz de simplificar los procesos de aprobación de medicamentos huérfanos a nivel nacional, sobre todo porque su eficacia ya ha sido acreditada por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés)".

Por último, con datos de esta asociación, 60 fármacos permanecen sin financiar en nuestro país, cinco más que en 2021, de los cuáles un 45% lleva esperando financiación más de 3 años. Y tampoco se ha aprobado la financiación de ninguna terapia avanzadas huérfana el año pasado, concluye el informe de datos provisionales de la asociación.