Nueva esperanza para los lesionados medulares: 17 pacientes reciben en Madrid una terapia pionera

Un total de 17 pacientes con lesión medular, nueve de la

Comunidad de Madrid

y ocho llegados de otros puntos de España, han comenzado a recibir la terapia celular NC1, un medicamento desarrollado de forma íntegra en el Hospital Puerta de Hierro de Majadahonda. Es el primero de terapia avanzada y fabricación no industrial autorizado para su uso hospitalario por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (

AEMPS

) en nuestro país. El fármaco es el resultado de más de 20 años de investigación bajo la dirección del doctor Jesús Vaquero, jefe del Servicio de Neurocirugía del centro, fallecido en plena pandemia de coronavirus, en 2020.

Cada año se producen en España entre 800 y 1.000 lesiones medulares. Los accidentes de tráfico (también los deportivos), las caídas o, en verano, las zambullidas son algunas causas más comunes. Las noticias para el abordaje de estas lesiones, son cada día mas esperanzadoras. Hace apenas unos días se conocía que tres personas que habían quedado parapléjicas lograban volver a ponerse en pie y caminar con una técnica desarrollada por un equipo de investigadores suizos que forma parte de un ensayo clínico aún en curso, pero ha causado una enorme expectación. La noticia fue acogida con "enorme alegría" en el Hospital Nacional de Parapléjicos de Toledo, como explicaba a EL PERIÓDICO DE ESPAÑAel doctor Ángel Gil Agudo, jefe del servicio de Rehabilitación del centro sanitario castellanomanchego.

Ahora, tras un parón obligado por la pandemia de coronavirus, el madrileño hospital Puerta de Hierro de Majadahonda inicia por fin el tratamiento con la terapia celular NC1, un fármaco que llevaba dos décadas investigando. El medicamento tiene un coste de más de 20.000 euros y la idea es que pacientes de toda España puedan tratarse en el centro. El tratamiento llega después de 20 años de investigaciones y la publicación de cuatro ensayos clínicos encabezados por el doctor Vaquero.

Paraplejia o tetraplejia

La lesión medular es una alteración de la médula espinal, por causa traumática, por enfermedad (por ejemplo tumoral) o de origen congénito (espina bífida). Según el grado de afectación de esa lesión puede ser completa o ser parcial. En función del nivel en que el daño se produce las consecuencias pueden ser más o menos graves: tetraplejia o paraplejia. La lesión medular traumática puede causar discapacidad física y complicaciones complejas a largo plazo: aproximadamente el 60 % de los pacientes crónicos dependen de una silla de ruedas y más del 97 %, si la lesión es completa en el momento del trauma.

De todos los que han comenzado el tratamiento, 12 ya han recibido la pauta completa del fármaco.

El nuevo tratamiento que ha comenzado a administrar el Puerta de Hierro se suma a los últimos avances científicos para el abordaje de la lesión medular. Una nueva esperanza para los 40.000 lesionados que hay en España. Con matices, porque el propio hospital advierte que si una persona es candidata a la terapia, recibe el tratamiento y se le incluye en un programa de seguimiento a largo plazo para generar evidencia adicional sobre su eficacia y seguridad ya que, a día de hoy, es muy pronto para ofrecer resultados sólidos.

Tres meses entre las dos dosis

La primera dosis del NC1, según detallan desde el Puerta de Hierro, ya se ha administrado a 17 pacientes. Según la ficha técnica, tienen que pasar tres meses entre la administración de la primera y la segunda dosis. De todos los que han comenzado el tratamiento, 12 ya han recibido la pauta completa. Hasta el momento, todos esos pacientes lo han tolerado bien y no se han observado reacciones adversas graves en ninguno de ellos. De aquí a junio de 2022, el hospital tratará a un total de 40 personas con la pauta completa del fármaco, de acuerdo con lo establecido en las condiciones de autorización de la AEMPS.

De hecho, en noviembre de 2019, el Ministerio de Sanidad daba verde a la financiación de esta primera terapia celular desarrollada por el propio Sistema Nacional de Salud. El coste del medicamento era de 21.577 euros y estaba previsto que se destinara a adultos con lesiones medulares parciales. Durante ese año, los investigadores estimaban aplicarlo a cien pacientes, pero la crisis del coronavirus retrasó ese tratamiento que ahora se reactiva.

Aumentar el número de candidatos

El objetivo del Puerta de Hierro es ir aumentando el número de candidatos cada año, de forma progresiva y siempre de acuerdo a unos resultados clínicos que mantengan un balance favorable de riesgo/beneficio. Hasta la fecha, la Unidad de Terapias Avanzadas (UTA) de la región ha recibido un total de 78 solicitudes para este tratamiento, 42 de ellas procedentes de otras

comunidades autónomas

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El centro explica que todas las peticiones son revisadas y evaluadas por un Comité de Selección formado por médicos del Puerta de Hierro especialistas en neurocirugía, farmacología clínica, rehabilitación, neurología, urología y medicina interna, así como miembros de la sala de producción de Terapia Celular, coordinación de trasplantes, enfermería, psicología, trabajo social o farmacia, además de un profesional externo a la institución.

Actualmente, precisan los investigadores, todavía es muy pronto para ofrecer resultados sólidos de eficacia en práctica clínica real.

Cuando se confirma que una persona es candidata a la terapia, ésta recibe el tratamiento y, además, se le incluye directamente en un programa de seguimiento multidisciplinar a largo plazo que tiene como objetivo la generación de evidencia adicional sobre la eficacia y seguridad del fármaco. Actualmente, precisan los investigadores, todavía es muy pronto para ofrecer resultados sólidos de eficacia en la práctica clínica real.

Dos fases de tratamiento

El tratamiento con esta terapia, cuya larga investigación ha contado con el apoyo de la Comunidad de Madrid, la Fundación Mapfre, la Fundación Rafael del Pino y la Asociación APYNME, se divide en dos fases. En la primera, se procede a la extracción de células madre mesenquimales del propio paciente a través de una punción de médula ósea. En la segunda fase, se administra la terapia a través de una inyección en el líquido cefalorraquídeo o en el lugar exacto de la lesión medular.

Las terapias avanzadas son uno de los principales hitos alcanzados en los últimos años en el abordaje de enfermedades que tienen pocas opciones de tratamiento.

Las células madre del paciente son tratadas en una sala de producción celular -Sala Blanca- donde se cultivan y expanden hasta obtener la dosis necesaria para comenzar con el proceso. En el último año, el Puerta de Hierro ha acometido una serie de obras de reacondicionamiento de la Sala Blanca de Terapia Celular del centro para ampliar su capacidad de producción y poder llegar así a un número mayor de enfermos.

El hospital madrileño cuenta con una Unidad Multidisciplinar de Terapias Avanzadas (UMTA). Son productos de uso humano que se basan en genes (terapias génicas), células (terapia celular) o tejidos (ingeniería de tejidos) y, recuerdan, son uno de los principales hitos alcanzados en los últimos años en el abordaje de enfermedades que, hasta el momento, cuentan con pocas opciones de tratamiento.