El Hospital Ramón y Cajal incluye a los primeros pacientes del mundo en un ensayo clínico con terapia CAR-T para la artritis reumatoide

El madrileño Hospital público Universitario Ramón y Cajal, a través del Instituto Ramón y Cajal de Investigación Sanitaria (IRYCIS), ha incluido a los primeros pacientes a nivel mundial en un ensayo clínico pionero que aplica terapia celular CAR-T en el tratamiento de la artritis reumatoide y la enfermedad de Sjögren. Este ensayo clínico internacional, en el que participa la Unidad de Terapias Avanzadas del hospital con el liderazgo del grupo de investigación en Reumatología del IRYCIS, está dirigido a pacientes con formas graves de artritis reumatoide que no han respondido a los tratamientos convencionales, así como a personas con enfermedad de Sjögren con afectación multiorgánica.

Las terapias CAR-T, utilizadas hasta ahora principalmente en el ámbito de la hematología para tratar determinados cánceres, se basan en la modificación de los propios linfocitos del paciente para que sean capaces de eliminar las células responsables de la inflamación crónica, principal afectación. Su aplicación en enfermedades autoinmunes representa un enfoque innovador suponiendo un avance hacia "una medicina aún más personalizada", explica el hospital madrileño.

Primeros estudios

Los primeros estudios, iniciados en 2021 en pacientes con patologías autoinmunes graves, han mostrado resultados prometedores, con remisiones profundas y sostenidas, reducción del uso de fármacos inmunosupresores y una mejora significativa en la calidad de vida. De confirmarse estos resultados, la terapia CAR-T podría suponer un cambio de paradigma en el abordaje de estas enfermedades.

La artritis reumatoide y la enfermedad de Sjögren afectan aproximadamente al 1,5 % de la población española. Aunque la mayoría de los pacientes responde a los tratamientos disponibles, entre un 5 % y un 10 % desarrolla formas graves con importantes complicaciones, para las que actualmente existen opciones terapéuticas limitadas, detalla el centro.

Coordinación multidisciplinar

El ensayo requiere una estrecha coordinación multidisciplinar entre servicios como Reumatología, Hematología, Farmacia, Neurología, Medicina Intensiva, Inmunología y Microbiología, además de la Unidad de Ensayos Clínicos de Fases Tempranas y profesionales de Enfermería. Dado que se trata de una terapia experimental que no está exenta de riesgos, la selección de candidatos es "especialmente rigurosa", se explica. En este sentido, el IRYCIS trabaja en la identificación de biomarcadores que permitan seleccionar de forma más precisa a los pacientes que pueden beneficiarse de este tratamiento.

Con este ensayo, el Ramón y Cajal y el IRYCIS amplían el uso de las terapias CAR-T al ámbito de la reumatología con el objetivo de mejorar la vida de los pacientes y transformar el abordaje de las enfermedades autoinmunes. Hasta la fecha, el hospital ha tratado a más de 70 pacientes con terapias CAR-T, principalmente en patologías tumorales, y participa en ocho ensayos clínicos y proyectos de investigación en terapias celulares avanzadas.

En los próximos meses está previsto el inicio de dos nuevos ensayos clínicos con terapias CAR-T en otras enfermedades autoinmunes graves, como el lupus, la esclerodermia y las miopatías inflamatorias

También participa en nueve estudios de investigación e innovación con terapias avanzadas para enfermedades infecciosas, oncológicas, hematológicas y neurológicas. Asimismo, el IRYCIS participa en varias iniciativas internacionales en el ámbito de las terapias avanzadas. Actualmente, el servicio de Reumatología atiende a más de 6.000 pacientes con enfermedades autoinmunes e inmunomediadas, muchos de los cuales carecen de tratamientos autorizados eficaces, señala el Ramón y Cajal.

En los próximos meses está previsto el inicio de dos nuevos ensayos clínicos con terapias CAR-T en otras enfermedades autoinmunes graves, como el lupus, la esclerodermia y las miopatías inflamatorias, lo que refuerza la apuesta del centro por ofrecer nuevas oportunidades a pacientes sin alternativas eficaces, se zanja.