El Hospital de La Princesa inicia un ensayo clínico con un fármaco pionero para detener el avance de la ELA

Según la Sociedad Española de Neurología, entre 4.000 y 4.500 personas padecen en España esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en España y cada año se diagnostican entre 900 y 1.000 nuevos casos. Se trata de una patología neurodegenerativa respecto a la cual el Gobierno de la Comunidad de Madrid y su presidenta, Isabel Díaz Ayuso han mostrado especial sensibilidad, con medidas como la reciente apertura de la primera Unidad de Media Estancia monográfica para estos pacientes del Sistema Nacional de Salud o el anuncio de la creación de un banco de voz para que, según la enfermedad va avanzando, los pacientes puedan, a través de un dispositivo electrónico adaptado, mantener conversaciones.

En este sentido, la Consejería de Sanidad ha anunciado hoy la puesta en marcha de un ensayo clínico que abre las puertas a nuevas terapias para abordar la enfermedad. El Hospital de La Princesa va a iniciar en abril este estudio con el fármaco AP-2, inicialmente con voluntarios sanos y a partir de enero del año que viene ya con pacientes afectados.

Supondrá la primera aplicación en humanos de este potencial medicamento para la ELA, recientemente autorizado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), tras superar la fase preclínica en el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), tal y como adelanta la Consejería de Sanidad en una nota.

El fármaco en cuestión pretende restaurar la función de la proteína TDP-43, alterada en los enfermos de ELA de manera que provoca la muerte de las motoneuronas, las células del sistema nervioso encargadas de transmitir señales desde el cerebro o la médula espinal hasta los músculos. Como consecuencia, se produce una pérdida gradual de la fuerza muscular que deriva en parálisis, mientras las capacidades cognitivas suelen mantenerse intactas. Lo que se ha observado hasta ahora es que este fármaco ha conseguido revertir la anomalía de esta proteína, tanto en modelos celulares como en animales transgénicos.

En una primera fase, a partir de abril, se prevé la administración del AP-2 a un grupo de 72 voluntarios sanos para evaluar tanto su seguridad como la forma en que se absorbe, distribuye, metaboliza y elimina del organismo. Se hará de forma progresiva, en distintos niveles de dosis cuyo escalado se realiza únicamente tars confirmar la seguridad en cada cohorte de participantes en el ensayo.

"El desarrollo de este estudio es una referencia en el proceso de la transición de la investigación básica a la aplicación clínica, consolidando su capacidad para liderar análisis complejos en fases iniciales", aseguran desde la Consejería de Sanidad. "Más allá de la evaluación de seguridad, permitirá determinar las dosis adecuadas y abre la puerta a analizar, en fases posteriores, si la molécula puede contribuir a frenar la progresión de la enfermedad, lo que supondría un avance significativo en la búsqueda de soluciones a esta patología".